白血病的治療方法是一種綜合治療，包括多方面，如預防感染、支持療法、免疫療法、放射療法、中醫(yī)療法、護理等。對小兒白血病，最主要的治療方法是化療。大多數(shù)小兒白血病患者單純采用化療就可以治愈，少數(shù)療效差的類型則需要在化療之后進行造血干細胞移植治療。

經(jīng)過正規(guī)治療，90%以上的白血病患兒可以獲得完全地緩解。骨髓移植曾經(jīng)被認為是根治白血病的唯一手段，然而尋找合適的骨髓非常困難。大部分兒童白血病不需要骨髓移植。在小兒急性白血病的治療中，化療是主要手段，同時結合中醫(yī)中藥的治療，效果更加明顯。事實上，只有少數(shù)高危型的白血病才有必要進行骨髓移植。

90%以上的兒童白血病為急性白血病，其中70%至85%為急性淋巴細胞白血病。這種白血病對普通化療藥物十分敏感，因此，采用多種藥物進行聯(lián)合化療是治療這種兒童白血病的最常用的方法。據(jù)介紹，歐美等國在治療白血病患兒時也主要采用化療方案，而把骨髓移植視為第二線治療措施。

2010年起，衛(wèi)生部在全國范圍內試點農村兒童急性白血病和先天性心臟病的醫(yī)療保障，各地將通過“新農合”和醫(yī)療救助等方式，向0—14歲（含14周歲）患兒提供醫(yī)療費用補償。目前的計劃是，補償約為總費用的90%.8萬—10萬元的總治療費用，指的是中低危的急性淋巴細胞白血病，和沒有發(fā)生并發(fā)癥的急性早幼粒細胞白血病。

按此計算，大部分白血病患兒家庭僅需支出1萬元，即可完成治療。這一醫(yī)療保障計劃所覆蓋的白血病有兩種，一種是急性淋巴細胞白血?。ˋLL），另一種為急性早幼粒細胞白血?。ˋPL）。盡管疾病性質有所限定，但上述計劃可惠及我國70%以上的白血病患兒。