在臨床進行藥物等治療方法的效果觀察時，所遇到的影響因素遠較在實驗室復雜得多，而且不易控制。因此必須有周密的合乎科學的試驗設計，有了它就可以用比較經(jīng)濟的人力、物力和時間，最大限度地獲得可靠的資料，并從中得出有說服力的結論。周密的試驗設計應包括：

1. 試驗對象對其總體的代表性　臨床上同一疾病其嚴重程度不一，病人性別、年齡各異，對個別特殊對象的臨床試驗，其結果不一定能代表患病人群總體。因此，在做試驗前應考慮好對象的代表性，并作出規(guī)定。

2. 診斷　診斷必須有一定標準。確定診斷標準后必須嚴格按標準納入及排除試驗對象。標準過寬則易混入假陽性病人。

3. 在均衡和齊同條件下設立對照組　對照組是臨床試驗的比較基礎。正確設置對照組是試驗設計的一個核心問題。在任何科研項目中都需要設立對照組，有了對照才能進行比較。對照的作用在于用對比鑒別的方法來研究處理因素的效應，它可以減少或防止偏倚和機遇產(chǎn)生的誤差對試驗結果的影響。尤其對可自然痊愈及變化的疾病，有季節(jié)變化的慢性病，在以主觀感覺或心理效應作為主要觀察指標時，都要有相應的對照，以減少由于自愈、季節(jié)變化和主觀心理效應帶來的偏倚。否則會誤認為用一種藥物或一種療法治療某病，病情有好轉，該藥就一定有效，或者認為該藥無疑是病情好轉的主要原因，實際上并不然。如雞血療法、鹵堿療法、甩手療法等從轟動一時的“百病皆治”到銷聲匿跡的“效果不佳”甚至有副作用。這就是未經(jīng)很好設計對照而犯錯誤的例子。

現(xiàn)在所謂保健品的效果宣傳也都回避有無對照及如何對照這個關鍵問題，而是以引證所謂“專家談話”“用戶來信”某人“親身經(jīng)驗”等違反科學方法的手段作為“證明”。

作為醫(yī)生，必須掌握療效分析的原則，才能對病人的治療作出正確的決策，并能對大量虛夸的廣告和不確實的療效報告作出自己的判斷，才不至于不自覺地作了“義務推銷員”而損害病人利益。

嚴格地說，對照要求除了少一個處理因素之外，其他條件均應與患者組盡量一致。這就是均衡可比的原則。但是，在臨床實際中，只要求在主要混淆因素和偏倚來源上均衡可比，就是一個較好的對照了。