千禧年出生的小惠千，剛剛過完11歲的生日，就因患急重型再生障礙性貧血，住進了醫(yī)院無菌艙，等待骨髓移植。由于長期激素治療的刺激，她顯得有些虛胖。沒有了媽媽的懷抱，沒有了自由的空間，沒有了可愛的玩偶，沒有了夸贊的老師，沒有了少年的伙伴，這些足夠讓她幼小的心靈經(jīng)受難忍的傷感。再生障礙性貧血（簡稱再障）是兒童期較為嚴重和難治的血液病之一。急性重型再障如不進行積極的治療，平均生存期只有3個月。

“再障是一種表面沉默卻極具殺傷力的疾病，青少年兒童是高發(fā)人群之一，一旦發(fā)病甚至可能命懸一線。”中華醫(yī)學會兒科分會血液學組委員、天津血液病研究所血液兒科主任竺曉凡教授指出：有的兒童再障是家長隨意給孩子用藥而導致的，有些已經(jīng)患了再障的兒童由于家長自行用藥而耽誤了治療，需要引起廣大家長的警惕。發(fā)病率有上升趨勢再障的發(fā)病率具有地域差異性。西方國家每年發(fā)病率估計約為0.2/10萬人。亞洲的發(fā)病率為西方國家發(fā)病率的2—3倍。之前流行病學研究結(jié)果表明，我國再障患者發(fā)病率為0.74/10萬人。“從門診病人情況來看，再障的發(fā)病率有上升趨勢。”

中華醫(yī)學會血液學分會（副主任委員）紅細胞貧血學組組長、天津醫(yī)科大學總醫(yī)院血液內(nèi)科主任邵宗鴻教授指出，中國是再障大國，其發(fā)病率是歐美的2—3倍，由于人口基數(shù)大，其總體病人絕對數(shù)遠超歐美，因此再障在中國是很大的挑戰(zhàn)。“再障是一種骨髓衰竭性疾病，以全血細胞減少為特征。”邵宗鴻教授對再障作了形象的比喻：急性白血病是造血良田的荒蕪化，草蓋住苗，有草有苗；而再障是造血良田的沙漠化，連草連苗都沒有。“在某種程度上，對人類的危害極大，甚至超過急性白血病等其他造血疾病。”發(fā)病初期癥狀不明顯再障如同沉默的殺手，在發(fā)病初期表現(xiàn)得“沉默不語”，盡管已經(jīng)出現(xiàn)骨髓造血功能低下、全血細胞減少和貧血，但一般很難察覺。然而，一旦疾病急速進展便具有極大的殺傷力，患者會出現(xiàn)嚴重的貧血，皮膚黏膜出血、視網(wǎng)膜出血和感染征候群，不僅生活質(zhì)量一落千丈，甚至要在死亡線邊緣徘徊掙扎醫(yī)學|教育網(wǎng)搜集整理。

“10—25歲的青少年兒童與60歲以上的老人是再障的主要發(fā)病人群。”竺曉凡教授特別提醒家長如果兒童及年輕患者出現(xiàn)身材矮小、咖啡斑及骨骼異常常提示可能為先天性再障，應(yīng)值得家屬警惕。竺曉凡教授指出，家長要細心觀察孩子，“小孩子是不會裝病的，看到孩子不愛玩，面色不好，有鼻出血，身上有出血點，最好帶孩子到醫(yī)院查下血常規(guī)。”兒童患病率可能高于白血病由于再障的發(fā)病機制比較復(fù)雜，藥物治療不如白血病化療的目標那么明確，而且即使治療有效，也需要至少3個月以上才能緩慢地逐漸顯現(xiàn)出來。因此，從某種角度來說，治療再障比治療白血病難。張鳳奎教授介紹說，目前人們普遍存在一種認識誤區(qū)，談到血液疾病就只知道白血病，其實兒童再障的嚴重程度并不亞于白血病。盡管其年發(fā)病率低于白血病，但因為存在歷年患病人數(shù)累積的情況，所以從總的患病率來看，兒童再障可能高于白血病。再障的發(fā)病原因比較復(fù)雜，某些藥物、化學毒物、病毒感染、電離輻射等都有可能誘發(fā)疾病的發(fā)生，尤其是絕大多數(shù)再障病人找不到確切的發(fā)病原因，因此很難預(yù)防。“

再障的及時診斷和早期有效治療，比預(yù)防更為重要。“張鳳奎教授建議，當病兒出現(xiàn)不明原因的貧血、白細胞減少，尤其是血小板減少時，必須考慮到再障的可能性。濫用抗生素后果很嚴重第46屆美國血液學年會已明確提出再生障礙性貧血是由于多種原因引起的T淋巴細胞異常，導致自身造血干細胞和祖細胞的過度凋亡，屬于自身免疫性骨髓衰竭疾病。少部分再生障礙性貧血患者為先天性，源于常染色體隱性遺傳。大約70%—80%為后天獲得性，發(fā)病原因難以確定，稱為獲得性再障，其中有少數(shù)病例是由藥物、感染和接受放化療等引起。對此，竺曉凡教授表示：”最常見的家長給孩子隨意用藥的現(xiàn)象就是孩子發(fā)燒了，家長給孩子吃抗生素，因為感染是再障的癥狀之一，如果孩子是再障你給孩子吃抗生素根本不管用，而且濫用藥物還會誘發(fā)再障。正確的做法是到醫(yī)院驗個血常規(guī)，在醫(yī)生指導下用藥。

“醫(yī)生對再障認識不足由于再障發(fā)病機理尚不清晰，在中國，無論公眾還是臨床醫(yī)生，對于再障疾病認知及治療都有提升空間。為了進一步了解目前我國再障疾病臨床診療現(xiàn)狀，近日，賽諾菲攜手國內(nèi)權(quán)威專家，啟動了首個”中國再生障礙性貧血登記研究“，其結(jié)果將為今后臨床醫(yī)生規(guī)范化診斷治療再障提供借鑒參考。賽諾菲醫(yī)學專家Dr. Richard Kadota強調(diào)，由于再障需要系統(tǒng)治療，因此治療的規(guī)范性和科學性無論對于患者還是醫(yī)生無疑都是一種考驗和要求。”患者不放棄、不拖延，醫(yī)生規(guī)范化治療成為首要遵循原則。“邵宗鴻教授也表示，由于再生障礙性貧血的治療是一個長期的過程，無論臨床醫(yī)生還是患者家屬都應(yīng)注意賦予患者更多的支持，鼓勵患者樹立正確面對疾病的積極態(tài)度和治療信心。

同時在治療時也應(yīng)嚴密監(jiān)測和認真執(zhí)行各項護理措施， 做好心理護理給予全方位的康復(fù)支持。規(guī)范化治療助力患者在全球各地，針對再生障礙性貧血治療的各種研究從未停止過探索的腳步。隨著相關(guān)治療指南的陸續(xù)問世，再障的規(guī)范化治療路線圖開始逐漸明朗。“免疫抑制治療就是近年來得到充分肯定，并取得顯著療效的再障治療方案。”張鳳奎教授介紹說，國際上，大量臨床數(shù)據(jù)肯定了以抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG）即復(fù)寧為代表的免疫抑制治療的價值。2009年英國血液病學標準委員會指南推薦即復(fù)寧為再障的一線治療方案，并成為唯一被SFDA批準用于治療再障的進口ATG產(chǎn)品。“迄今為止，即復(fù)寧是唯一在中國獲準用于治療再障的進口ATG產(chǎn)品，目前已普遍用于治療再障。”